Sommario
Cosa cura la terapia genica?
Trattare le malattie mirando alle basi genetiche Il concetto base di questa strategia terapeutica è di fornire all’organismo una copia corretta del gene difettoso o un altro gene che possa compensarne il malfunzionamento nelle cellule colpite dalla malattia.
Quali malattie si curano con la terapia genica?
Gli studi di terapia genica sono effettuati su alcune malattie: immunodeficienze primarie, malattie neurodegenerative, malattie metaboliche, disturbi legati all’emoglobina, tumori solidi ed ematologici, malattie autoimmuni e patologie del sistema neuromuscolare [1].
Che cosa si intende per terapia genica e perché è un tema particolarmente dibattuto?
Con terapia genica (in inglese gene therapy) si intende la modifica del materiale genetico (DNA) all’interno delle cellule al fine di poter curare delle patologie (es. malattie genetiche). Tali tecniche consentirono il clonaggio ed il sequenziamento di vari geni.
Cosa sono le terapie cellulari geniche?
Di recente, la terapia cellulare e genica è stata impiegata per “armare” le cellule del nostro sistema immunitario con nuove proteine in grado di riconoscere e uccidere le cellule cancerose del corpo.
Quali sono i farmaci genici?
I medicinali per terapia genica utilizzano geni ricombinanti per ottenere un effetto terapeutico, diagnostico o per la prevenzione di malattie. I geni ricombinanti andranno incontro o meno ad integrazione nel genoma dell’ospite.
Qual è il ruolo dei virus nella terapia genica?
I VIRUS ADENOASSOCIATI Per il suo utilizzo nella terapia genica o nel campo vaccini, il vettore virale viene deprivato dei geni essenziali per la replicazione: non può quindi riprodursi nell’organismo (è reso innocuo) ma è ancora capace di trasferire il suo materiale genetico all’interno della cellula.
Come nasce la terapia genica?
La storia della terapia genica vera e propria inizia nel 1990, quando per la prima volta venne trattata una bambina di 4 anni affetta da immunodeficienza combinata grave (Ada-SCID), una rara patologia che consiste in una marcata compromissione del sistema immunitario, nel tentativo di correggere il DNA dei linfociti T …
Cosa significa farmaco genico?